日本罕见病药品的激励措施文献综述

1. 研究目的

罕见病存在的历史很长，但由于出于经济利益，罕见病并不是各药厂开发药物的选择。各国政府为推动罕用药的开发，相继颁布关于罕用药的开发，注册，上市等激励政策。其中，日本是亚洲对罕用药开发激励力度最大的国家，极大促进了罕用药的发展。因此，本文将着眼日本罕用药制度，研究其中激励措施，分析其对病患和医药行业的积极影响。

1. 研究意义

日本对罕见病的界定为影响不到50000患者，病因不明没有有效治疗手段，且会带来重大心理及经济负担的疾病。罕用药则是以罕见病为目标，用于治疗、预防、诊断这类疾病且商业投资回报率低的药物。由于罕见病患者相对少，新药研发中临床试验人数达不到要求。罕用药经济性也较差，平均每个新药投资15-19亿美元，而且患者人数少，市场销售额也不乐观。所以从公平性的角度出发，政府必须引导和鼓励罕用药开发，颁布相关的激励政策更是重中之重。

1. 日本及其他国家和地区罕用药的制度的研究现状（文献综述）

日本厚生劳动省自1993年起正式实施《罕用药管理制度》。在日本，主要是三个政府机构参与罕用药的认定、评估、开发与协助。分别是厚生劳动省、医药品医疗器械综合机构和日本医药研究所。申请人可向医药品医疗器械综合机构科学咨询和探讨临床试验设计，向日本医药研究所申请研究补助。申请流程为先向厚生劳动省资格认定咨询会提出资格认定咨询要求，然后递交资料，由厚生劳动省审核，其中医药品医疗器械综合机构也会对资格的认定进行预评估，再由药事与食品卫生委员会提供意见，最后资格认定。罕用药的认定是一种旨在促进对被忽视

疾病的研发投入的政策，即矫正了罕用药不得到市场青睐这一市场现象。

美国国会在1983年通过了《罕用药法案》，立法支持开发罕用药，为罕见病患者提供更好的治疗手段。基于此法案，美国FDA对食品和药品章节进行了修订，在316章规定了罕用药的认定要求和申请程序。由罕用药资助项目进行资助，FDA下属的罕用药开发处负责认定、药物评估与研究中心提供科学咨询和临床试验设计探讨并负责审核与批准产品上市许可。申请流程为首先FDA提供书面建议，然后资料提交。由罕用药开发处审评官审评，90天内可有最终决定，最终资格认定。

欧盟委员会在1999年通过了罕用药法规，为欧盟国家奠定了罕用药认定的法律基础。在罕用药认定申请过程中，欧盟委员会的职责是批准孤儿药认定，批准研究补助金和药物上市许可。欧洲药物管理局下属药物委员会受理罕用药认定的审核与批准建议。流程为申请人先与罕用药

委员会开会讨论申报要求，然后递交资料。罕用药委员会评估后交由欧洲委员会审核，最终资格认定。

1. 论文框架
2. 绪论
3. 相关概念界定
4. 研究背景
5. 文献综述
6. 日本罕用药的立法制度历史
7. 日本罕用药的立法历史
8. 日本罕用药管理机构及申报流程
9. 日本罕用药的制度实施成效
10. 日本及其他国家和地区罕用药政策中获的激励措施
11. 日本罕用药的定价激励
12. 日本罕用药开发资金激励
13. 日本罕用药开发行政激励
14. （是否有国际协作？）
15. 日本罕用药开发激励措施的特点
16. 日本罕用药开发激励措施的成就与影响
17. 结论

5.研究方法

（一）文献研究法：通过文献，索引期刊，日本官方有关网站等途径查阅大量文献，理解日本及其他国家和地区罕用药的政策，理清各政策的发展脉络及研究现状，获取政策中激励措施的相关研究信息。

（二）对比分析法：不仅仅着手研究日本罕用药的制度中的激励措施，也关注美国和欧盟的罕用药制度中的激励政策，对比分析出日本罕用药激励政策中最有利的。