开题报告内容：（包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述，不少于2000字）
一、拟研究或解决的问题
2月29日被确定为国际罕见病日。2016年2月29日，是第九个国际罕见病日。根据世界卫生组织（WHO），罕见病为患病人数占总人口的0.65permil;～1permil;的疾病。世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定的差异。例如，美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人（或发病人口比例小于1/1500）的疾病；日本规定，罕见病为患病人数少于5万（或发病人口比例为1/2500）的疾病，中国台湾则以万分之一以下的发病率作为罕见病的标准。中国目前没有相关的定义，罕见病约有80%是由于基因缺陷所导致的。目前中国罕见病的现状主要有：病人药物可及性程度低，罕见病社会保障政策缺失，社会宣传和公众认知不足等问题。
由于罕见病药物研发费用昂贵、风险巨大、市场需求量小，多数制药企业不愿进行开发，社会应支持政府制定特殊的罕见病药物研发激励政策，促进更多的罕见病获得有效治疗方法。国际上仅有约1%的罕见病有特效的治疗方法，而在我国注册的罕见病药物微乎其微。由于研发过程耗资巨大，罕见病的有效治疗药物价格昂贵，多数患者家庭无力支付。
Medicare是由美国联邦政府管理国家社会保险，现拥有30家私人保险公司。它主要适用于年龄65岁或以上的老年人，65岁以下而患有某些残疾或者患有末期慢性肾病（需要透析、肾脏移植）等治疗的人。1983年美国颁布了《罕见病用药法》，对罕见病临床研究费用减免税金，并提供研究资助，罕见病患者享有政府医疗保健计划和商业保险双重保障。
二、研究手段及方法
本文主要分析美国Medicare中罕见病的保险运营模式进行研究和分析，基于政府购买服务的视角，通过文献分析法，深入浅出地分析它存在的原因以及这种运营模式的优势与不足，并进一步结合我国的罕见病用药的实际情况和基本的医疗保险政策。
三、文献综述
胡娟娟，陈昕等在《美国医疗照顾保险处方药福利计划中罕用药保障水平分析》一文中指出，目前我国的部分城市开始启动罕见病和罕用药的医疗保险制度。但是我国目前的罕用药保险呈现：保险覆盖面窄，报销额度低，报销不稳定的问题。我国需要建立国家级罕用药医疗保险制度和补充医疗保险。基于此背景，对美国的医疗保险制度进行了探究，以Medicare为主要切入点进行分析。
刘琴琴在《美国医疗保险和医疗救助研究》一文中指出，美国私营保险公司包括非营利性健康保险公司（如蓝盾、蓝十字公司）及营利性商业保险公司。这个模式在罕见病医疗保险中也得到了体现。
Medicare Part D计划又称Prescription Drug Plans, 是美国政府向私人保险公司购买的处方药福利计划。在《美国医疗保险和医疗救助研究》中强调，保险公司和其他私营保险业机构会协助政府提供这些计划，医疗保险会和私人公司联合来提供处方药品的范围。这些公司大多数提供了一个广泛的选择范围，有不同的处方药和不同的资费标准。医疗保险处方药计划是自愿参加的。如果公民希望参加的话，必须选择一个最能满足需要的医疗保险计划，然后才能参加处方药计划。在大多数情况下，参加医疗保险处方药计划是不能自动转入的。保险受益人可以通过保险公司或者药品保险经营者自愿参加，既可以加入独立的处方药计划（stand-alone PDP）中，也可以加入Part C计划来取得（MA-PD）。目前，Part D覆盖抗癌药、抗抑郁药、抗癫痫药、抗精神病药、抗艾滋病药和免疫抑制剂等。
