开题报告内容：（包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述，不少于2000字）
一、拟研究或解决的问题
WHO 定义，患病人数占总人口数的 0. 065%～ 0. 1% 的疾病或病变称为罕见病，而“孤儿药”就是指用于预防、诊断或治疗罕见病的药品。若按 WHO 的定义估算，我国罕见病患者人数应在千万左右，但目前我国医药市场上的治疗药物却屈指可数，并且基本完全依赖进口，孤儿药的供应短缺不仅成为我国医药产业发展的一条软肋，也影响了我国药品供应的可及性、制约了我国医疗保障机制的完善健全。
孤儿药短缺的核心问题来自于研发。研发药物本就是一个高风险长周期的过程，涉及生物筛选、药理、毒理等临床前实验、制剂处方及稳定性实验、生物利用度测试以及人体临床实验等多个步骤，任何一个环节失败都将前功尽弃。但由于罕见病患者人数相对较少，难以找到可供临床研究的受试者，使得孤儿药的研发的难度更大、风险更高；即使研发成功药品的需求量也不会太高，未必能从市场上收回成本。种种原因也就导致企业不愿再加大对于孤儿药的研发投入。
本文通过对国内企业孤儿药研发现状分析，指出现阶段所存在的问题，并参考不同国家在孤儿药研发方面的成熟经验，分析给出有可行性的解决方案。
二、研究手段及方法
文献分析法：通过对近几年的有关孤儿药研发的激励机制的文献阅读，了解我国目前孤儿药市场的现状以及问题，同时了解美日在此方面的机制。
对比分析法：通过对于美国和日本在孤儿药研发的激励机制方面的对比，总结出对我国的启示。
三、文献综述
剩余内容已隐藏，您需要先支付 10元 才能查看该篇文章全部内容！立即支付
