开题报告内容：（包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述，不少于2000字）
一、研究背景
儿童用药问题一直是世界各国面临的难题，目前全世界都存在包括儿童药品品种、规格和剂型少，儿童药品说明书不规范，临床试验数据缺乏，超越标签用药等诸多威胁儿童用药安全的问题。近年来，我国越来越重视儿童用药问题，国家政府部门已出台一系列政策与规章，鼓励儿童用药的研发，加快适用于儿童的药品上市，如《关于保障儿童用药的若干意见》、《儿科人群药物临床试验技术指导原则》和《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》等，这些政策和规章对于儿童用药的研制无疑具有非常重要的促进作用。但儿科新药研发仍然存在着诸多困境，如，儿科临床用药剂量、剂型选择都十分的严格，且需年龄分层进行研究，耗费大且程序复杂，生产企业缺乏研发动力；同时，儿童用药新药的临床试验申请审批相比于普通新药而言，所需要的药理、毒理等资料更多，耗时也更长，其伦理审查也将更加严格，受试者的招募也十分困难，儿童用药的儿童临床试验难以进行等等。
近年国内外对于真实世界研究（real world study，RWS）的认可度日益增加。RWS是指研究数据来自真实的医疗环境，反映实际诊疗过程和真实条件下的患者健康状况，从而获得能证明医药产品安全性或有效性证据的过程。2019年5月，中国国家药品监督管理局药品审评中心发布《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》，2020年1月，国家药品监督管理局发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，其中指出“在儿童用药等领域，利用真实世界证据支持适应症人群的扩大也是药物监管决策可能适用的情形之一”。为了解决儿科新药审评审批难度大的问题，本文拟对真实世界证据的研究应用现状进行探索，探索真实世界证据支持儿童药研发与审评的试验设计相关注意事项，以期为药品监管机构制定儿童药真实世界研究设计的规范提供借鉴和参考，保障儿童药的可及性、有效性和安全性。
二、研究意义
1. 有利于丰富儿童药品种剂型，保证儿童用药安全
因为儿童用药依从性差且药物代谢动力学和药效动力学有特殊性，所以针对儿童发育和药理学特点，要对其对剂型规格和辅料进行特殊化的改造，丰富儿童药品种剂型，提高儿童药临床的依从性和有效性，减少儿童的不良反应发生率。
2. 有利于提高儿童药政策支持的针对性，激发企业儿童药研发的积极性
由于当前儿童药研发的政策支持力度偏弱，儿童用药新药的临床试验申请审批相比于普通新药而言，所需要的药理、毒理等资料更多，耗时也更长。进一步规范儿童用药临床研究，发挥 RWS结果在儿童用药审评审批中的重要作用，可以激发企业积极性和创造性。
3. 有利于构建基于真实世界证据的医药产品及卫生政策科学决策体系
