开题报告内容：（包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述，不少于2000字）
- 研究背景
医药产业是国家的战略性产业，因为医药产业涉及到一个国家人民的健康安全和社会的稳定，担任着非常重要的角色，所以促进医药产业的发展和完善是非常必要的。众所周知，我国医药行业主要是仿制药和原料药的市场，相对于外资企业的原研药来说，仿制药和原料药所占的市场份额很小，在国外的地位更是微之甚微。
相对于我国较弱的医药产业，美国无论是在创新药物领域还是药物监管领域都是世界的佼佼者，也是名副其实的医药强国。但是几十年前美国的医药产业也是相对较弱的，医药市场也比较乱，几十年间美国通过药品监管制度的不断完善以及各种对于创新性药物的激励政策，使其医药产业日益成熟，成功变身全球医药行业的学习楷模。它的成功主要在于以下几个方面：1.具有精良的审批人员队伍，FDA雇员总共1万多人，其中约5000人有科学或医学博士学位，而且美国特别注重审评人员的培训工作和业务素质的提高；2.审评过程十分透明，FDA雇员每年必须公开其银行账号，汇报购买支出，同时召开审评听证会，企业代表和患者均可发言，审批过程是绝对透明的，每一个药品的审批权都掌握在所有人手中；3.新药研发投入高，1970年美国制药投入6.2亿美元从事创新工作。2007年这一数字达到了445亿美元，三十年间的平均增长率是13.4%，每7.5年的投入资金就翻了一番。4.美国创新药品市场集中度高，世界前五大跨国制药销售收入约占全球收入的24%，前十大企业的销售收入约占全球的39%，而前十大企业中有8家是美国本土企业；5.采用各种适用性政策，如缩短符合规定的创新药品的审评时限，优先审评，零期临床试验，新药专利延长期，自由定价机制等政策，极大地鼓励了创新性药物的研发也支持了本国制药企业的发展。基于此，美国医药产业正如日中天，即便如此他们也没有丝毫懈怠，还一直在坚持完善药品监管，鼓励创新性药物研发等。
- 研究意义
我国医药产业较弱的主要原因是国内医药企业创新能力低下、有自主知识产权的药品很少、产品陈旧等诸多问题。早在几年前，胡锦涛就在中共十七大报告中强调:“提高自主创新能力,建设创新型国家,这是国家发展战略的核心,是提高综合国力的关键”。医药行业作为国民经济的重要组成部分,其创新水平实际上反映了这个国家在生命科学领域的综合实力。在2016年两会期间，全国人大代表杜振新参加网络访谈专栏时提到：医药企业如不创新只有死路一条。而国家药品监管和激励政策直接关系到企业创新药物研发的动力和效率,在药物创新战略中起着至关重要的作用。所以要想提高我国新药研发能力，让国内研制的新药走向国际，使我国转变为医药强国，创建国家药物创新体系应当成为我国医药产业政策的重要内容。
近年来，随着响应相关政策的号召，在建设自主创新型国家的背景下，我国医药产业也将走过从“仿制为主——模仿创新——自主创新”的转变历程。然而相比之下，我们仍然有很大的进步空间，在药品监管问题上依然需要加大力度完善，另外更要促进国内医药企业创新性药物的研发。本文旨在对美国创新性药物发展战略与发展路径的研究为基础，借鉴其成功的经验，结合本国的现有国情，对现有的制度提出建议并在此基础上创新，对我国创建国家药物创新体系提供参考。
- 文献综述
（一）、创新性药物的相关概念
- 创新药物及其分类
根据美国ＦＤＡ的规定,创新药物包括以下4类:药品中含有新化学体(ＮＣＥ)作为该药的活性成分;药品含已有的活性成分但这个成分在美国从未作为医学用过(也称ＮＣＥ);药品先前已被ＦＤＡ批准上市,但现在建议新的用法、适应证;药品先前已被批准上市,但现在建议的剂型、给药途径或其他重要条件不同于先前批准的药品,这个也包括Ｒx、OTC。[1]
2、创新药物研发的意义
创新药物研发旨在生产出在疗效上优于现存药品,且不良反应发生率减少、程度降低的新型治疗药物,是全球医药产业快速发展的源动力,具有重大的经济效益和社会效益。创新药物研发不仅能给企业带来高额回报,还意味着挽救生命和改善生活质量。从某种意义上来说,人类的健康史就是创新药物发现与疾病相互斗争的过程,而创新药物的研发成功往往成为人类与疾病斗争过程中的重要里程碑。
- 、创新性药物相关激励政策
- 创新药物注册申报前的监管激励政策
美国的监管激励政策主要在鼓励企业研发、减少创新药物开发的盲目性、增加其可预期性、缩短创新药物的研发周期等方面采取系列措施。给予研发企业详细的创新药物研发指南；压缩研发周期,鼓励企业尽快进入临床试验；鼓励企业研发针对罕见病的创新药物，主要内容包括：①基金资助,主要用于罕见病药品的临床研究。②税收减免,罕见病药的临床研究阶段费用享有50%的免税优惠,在7年内有效。剩余的50%可以减税,总的税收减免可达临床研究总费用的70%。③优先评审,按照治疗潜能,罕见病药品大多符合优先评审的条件。④申请费减免。
