一、研究背景与研究目标
关注生命质量、提高弱势群体医疗健康福利是当今世界各国政府首要关注的社会问题。中国医药卫生体制改革正向着人人享有基本医疗保障，人人享有基本卫生服务的目标迈进。要达到此目标，除了需要加强医疗卫生机构能力建设，提高医疗卫生服务水平外，还要重视治疗罕见疾病药品的可及性问题。近年来我国出现了一系列罕见病患者无药可治或用药短缺的现象,许多罕见病患者的生命健康受到严重威胁。典型的案例是2007年7月，首都北京治疗血友病的凝血因子出现为期1个月断货。同时,在我国的其它一些地方也出现类似情况。
2012年1月，由国务院印发的《国家药品安全十二五规划》中指出鼓励罕见病用药和儿童适宜剂型研发[1]。这代表着罕用药的研发与生产已经正式纳入了国家药品规划范畴。如何有效促进罕用药产业的发展和壮大，以保障罕见病患者买得到药，买得起药是罕用药市场保障政策所要达成的主要目标。因此，本文拟从政企的视角，探讨二者之间的关系，从而使得市场上罕用药供需均衡，使得政府在保障社会效益的同时，又能使企业的利润实现最大化，最终两者实现共赢。
二、文献综述
虽然罕见病早已不是什么陌生名词，国外关于罕用药管理制度也已建立并不断完善，但我国在罕用药领域，还缺失相关的法律制度，导致罕见病患者严重缺乏有效治疗药物，因此，有必要建立适合我国国情的罕用药的法律制度来保障罕见病患者的用药权益。
以罕用药孤儿药药品可及性为关键词，检索中国知网数据库，文献数量近百篇。通过对文献的整理发现，国内学者对罕用药可及性的研究，主要集中在一下几个方面：罕用药市场现状分析、罕用药的法律制度、供应管理、药品可即性方面的研究。
1、相关概念
罕见病：罕见病一般是指在一定时期内患病人数少，发生概率低的疾病。世界卫生组织定义，单种疾病患病人数占人口总数的0.065%~0.1%的疾病或病变即为罕见病。目前国际上还未有统一的定义，我国也尚无官方权威的罕见病认定标准。
罕用药：罕见病药品简称为罕用药，是以罕见病为目标，用于治疗、预防、诊断这类疾病且商业投资回报低的药物，也称孤儿药。
药品可及性：WHO指出药品可及性(Drugaccess)代表人人有可承担价格的药品，能安全地、切实地获得适当、高质量以及文化上可接受的药品，并方便地获得
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